บอสตัน , 16 ก.พ. 2566 /พีอาร์นิวส์ไวร์/ — Chiesi Global Rare Diseases ซึ่งเป็นหน่วยธุรกิจของ Chiesi Farmaceutici SpA ซึ่งเป็นกลุ่มการดูแลสุขภาพที่มุ่งเน้นการวิจัยระดับนานาชาติ (Chiesi Group) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ อนุมัติ สำหรับการรักษาอาการทางระบบประสาทที่ไม่ใช่ส่วนกลางของ alpha-mannosidosis (AM) ในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ AM เป็นโรคที่เก็บสะสมของ lysosomal แบบค่อยเป็นค่อยไปซึ่งหายากมาก
ซึ่งเกิดจากการขาดเอนไซม์ α-mannosidase
“การอนุมัติ Lamzede ในวันนี้ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับผู้ที่ป่วยด้วยโรคอัลฟ่า-มานโนซิโดสิส Lamzede เป็นการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนแห่งแรกและแห่งเดียวที่ได้รับการอนุมัติสำหรับโรคอัลฟ่า-มานโนซิโดซิสในสหรัฐอเมริกา ซึ่งเป็นความสำเร็จจากการพัฒนาทางคลินิกเป็นเวลาหลายปี
ตลอดจนความทุ่มเท ของพนักงาน แพทย์ ผู้ป่วย และครอบครัวของพวกเขา” Giacomo Chiesiหัวหน้าแผนก Chiesi Global Rare Diseases กล่าว “อัลฟ่า-มานโนซิโดสิสแสดงด้วยอาการต่างๆ รวมถึงการบกพร่องทางการได้ยิน การพูด และการเคลื่อนไหวที่พัฒนาจากวัยเด็กไปสู่วัยผู้ใหญ่ และมักไม่เป็นที่รู้จัก ทำให้ผู้ป่วยบางรายไม่ได้รับการวินิจฉัยหรือไม่ได้รับการรักษา”สหรัฐอเมริกาที่กำลังรอคอยทางเลือกการรักษาอย่างใจจดใจจ่อ”
ความชุกของ AM อยู่ที่ประมาณหนึ่งในทุก ๆ 500,000 ถึงหนึ่งในทุก ๆ 1,000,000 ทารกที่เกิดทั่วโลก
AM ส่งผลให้เซลล์ของร่างกายไม่สามารถสลายน้ำตาลเชิงซ้อนบางกลุ่มได้อย่างเหมาะสม การสะสมของน้ำตาลอาจส่งผลต่ออวัยวะและระบบต่างๆ ของร่างกาย ผลของโรคแตกต่างกันไปในแต่ละบุคคลและความคืบหน้าเมื่อเวลาผ่านไป อาการอาจเปลี่ยนแปลงเมื่อผู้ป่วยอายุมากขึ้น และอาจรวมถึงการติดเชื้อที่หน้าอกและหูที่เกิดขึ้นซ้ำ การสูญเสียการได้ยิน ลักษณะใบหน้าที่โดดเด่น กล้ามเนื้ออ่อนแรง
ความผิดปกติของโครงร่างและข้อต่อ ความผิดปกติทางสายตาและความผิดปกติทางการรับรู้Lamzede เป็นรูปแบบ recombinant ของ alpha-mannosidase ของมนุษย์ที่มีจุดประสงค์
เพื่อให้หรือเสริม alpha-mannosidase ตามธรรมชาติ ซึ่งเป็นเอนไซม์ที่เกี่ยวข้องกับการย่อยสลายโอลิโกแซ็กคาไรด์ที่อุดมด้วย mannose เพื่อป้องกันการสะสมในเนื้อเยื่อต่างๆ ในร่างกาย ในปี 2018 Chiesi Group ได้รับอนุญาตทางการตลาดจากคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับ Lamzede ในการรักษาอาการที่ไม่เกี่ยวกับระบบประสาทในผู้ป่วยที่มี AM น้อยถึงปานกลาง
credit : shortstoryoflifeandstyle.com
proyectoscpc.net
helendraperyoung.com
riavto.org
partysofa.net
sierracountychamber.net
matsudatoshiko.net
learnlanguagefromluton.net
movabletypo.net
coachfactoryoutletusa.net
